中科院干细胞与再生医学创新研究院利用胚胎干细胞分化的神经细胞改善帕金森猴运动障碍。

6月14日，干细胞与再生医学创新研究院胡宝洋课题组与周琪课题组合作在Stem Cell Reports杂志在线发表了题为Human Clinical-grade Parthenogenetic ESC-derived Dopaminergic Neurons Recover Locomotive Defects of Nonhuman Primate Models of Parkinson’s Disease的研究论文。

他们利用猴模型评价了人胚胎干细胞来源的神经细胞用于治疗帕金森病的安全性和有效性，展示了长达2年的评价数据，表明人胚胎干细胞分化的神经细胞相对安全，且有明显效果，能用于帕金森病的治疗。

帕金森病主要由大脑黑质区多巴胺神经细胞的特异性死亡导致，传统治疗方法无法使神经元再生，也无法阻止神经细胞的继续死亡。

基于啮齿类模型的研究表明人多能干细胞分化的多巴胺神经细胞可在体内存活并发挥一定功能，但这些细胞在灵长类体内的长期安全性和有效性尚缺少足够数据。

在本项工作中，该团队利用临床级人胚胎干细胞分化出中脑多巴胺能神经细胞，经过严格质检后移植到帕金森猴脑内，并进行了长达两年的跟踪评价。

结果表明，植入的细胞可以在动物体内长期存活并进一步成熟，能有效改善帕金森猴的症状，而且没有出现肿瘤和其他严重不良反应。

这些数据为开展相关临床研究提供了有力的支撑。目前，该团队启动了利用人胚胎干细胞分化的中脑多巴胺能神经细胞治疗帕金森病的临床研究，部分患者的病情已有明显改善。

本文第一作者是王昱凯博士，朱宛宛博士和博士研究生吴孟华为共同第一作者。周琪研究员和胡宝洋研究员为共同通讯作者。该研究得到了科技部、基金委以及中国科学院干细胞与再生医学战略先导专项等资助。(论文链接：https://www.cell.com/stem-cell-reports/fulltext/S2213-6711(18)30227-3)

Clinical-grade human parthenogenetic ESCs were differentiated into midbrain dopaminergic neurons under cGMP conditions using embryoid body and floor plate protocols. After passing strict quality tests, these cells were transplanted into brains of drug-induced PD monkeys for preclinical assessment.

采用胚状体和底板协议，在CGMP条件下，将临床分级的孤雌生殖胚胎干细胞分化为中脑多巴胺能神经元。经过严格的质量测试，这些细胞被移植到药物诱导PD猴子的脑进行临床前评估。

科学总是在不断的探索和实验中进步，相信干细胞技术定能给人类未来带来希望！